Lundbeck har fået tildelt “orphan drug”-status for lægemiddelkandidaten Lu AG13909 til behandling af binyrehyperplasi af både EU og USA.
Tildelingen fra EU er kommet 20. juni, mens den amerikanske særstatus blev tildelt 12. maj, oplyser Lundbeck i en meddelelse.
Lundbeck har for nylig indledt et fase 2-studie med Lu AG13909 for at måle midlets effektivitet og sikkerhed som en mulig behandling af binyrehyperplasi (CAH).
Der er tale om en sjælden genetisk sygdom, der medfører reduceret produktion af kortisol og forhøjet produktion af hormonet ACTH. Overproduktionen kan føre til udviklingsforstyrrelser og påvirke nervesystemet.
– CAH er en livslang lidelse, der kræver konstant behandling. Mange eksisterende behandlinger fokuseret på at kontrollere kortisolniveauerne, men disse muligheder er ofte kompliceret af bivirkninger, siger forskningsdirektør Johan Luthman fra Lundbeck i meddelelsen.
– “Orphan drug”-tildelingen for Lu AG13909, der er et potentielt “first in class”-antistof mod ACTH, afspejler programmets innovative tilgang samt det store medicinske behov for at finde en ny behandling til CAH, fortsætter han.
Lundbeck vil påbegynde indrulleringen til studiet i Nordamerika samt i syv lande i Europa med en forventet start i juni 2025. Målgruppen er mænd og kvinder i alderen 18-70 år med CAH.
Lu AG13909 har i dyreforsøg vist “betydelig og vedvarende nedbringelse af kortikosteron/kortisol og aldosteron” uden negative effekter seks måneder efter intravenøs dosering.
Statussen “orphan drug” gives til lægemidler, der udvikles over for sjældne sygdomme, og giver udvikleren af lægemidlet særlige skattefordele, ligesom der ikke skal betales gebyrer i forbindelse med en eventuel godkendelsesproces.
.\˙ MarketWire
HENT GRATIS E-BOG<<<< FORSTÅ DAYTRADING PÅ 20 MINUTTER